Arbeitsgruppe

Statistische Methodik in der klinischen Forschung

Ziele der Arbeitsgruppe

Die AG setzt sich das Ziel, statistische Verfahren für die klinische Forschung zu sichten, aufzubereiten, zu vermitteln und deren Anwendung zu propagieren. Sie versteht sich als Mittler zwischen universitären, industriellen und regulatorischen Institutionen. Probleme aus der Praxis werden aufgegriffen, neue methodische Entwicklungen vorangetrieben und vermittelt. Im Dialog mit den Behörden soll sowohl über die Anforderungen als auch über die Akzeptanz neuer Lösungsansätze diskutiert werden. Wichtig ist auch der Austausch mit universitären Institutionen außerhalb der medizinischen Fakultäten. Die Arbeit besteht im Wesentlichen in der Vorbereitung und Durchführung von thematischen Workshops und Sitzungen im Rahmen der Jahrestagungen, wobei eine enge Kooperation mit der AG „Statistische Methoden in der Medizin“ der DR/IBS und – je nach Themenstellung – anderen Arbeitsgruppen der GMDS oder anderer wissenschaftlichen Gesellschaften gepflegt wird.

Zusätzlich zu den üblichen Tutorien und Fachvorträgen sollen gerade die Workshops auch die Möglichkeit liefern, ungelöste Probleme oder noch nicht bis ins letzte Detail durchdachte Lösungsvorschläge zur Diskussion zu stellen und Hinweise für die weitere Arbeit einzuholen. Die AG ist bestrebt, gezielt auch junge Wissenschaftler anzusprechen, um einen Beitrag zur Nachwuchsförderung zu leisten.

Tätigkeiten der Arbeitsgruppe:

Tätigkeiten im Berichtszeitraum 2023

Der jährliche Herbstworkshop der Arbeitsgruppen "Statistische Methoden in der Medizin" (IBS-DR), "Statistische Methoden in der Epidemiologie" (IBS-DR, DGEpi), "Statistische Methoden in der klinischen Forschung" (GMDS) und "Epidemiologische Methoden" (DGEpi, GMDS, DGSMP) fand am 9. und 10. November 2023 im Institut für Medizinische Biometrie, Epidemiologie und Informatik in Mainz zum Thema Causal Machine Learning statt.

Wir konnten zwei ausgezeichnete Redner*innen für die Keynote Lectures gewinnen:

  • Nicholas Latimer (https://www.sheffield.ac.uk/smph/nicholas-latimer) ist Professor für Gesundheitsökonomie.  Seine Forschungsinteressen konzentrieren sich auf die Methodik der ökonomischen Bewertung, mit besonderem Schwerpunkt auf der Einbeziehung der Überlebensanalyse in ökonomischen Modellen. Sein besonderes Interesse gilt dem Einsatz von Causal Inference Methoden zur Schätzung der vergleichenden Wirksamkeit in klinischen Studien, die durch Behandlungswechsel beeinträchtigt werden und in Beobachtungsdaten.
  • Noemi Kreif (https://www.york.ac.u k/che/staff/research/noe i-kreif/) ist eine erfahrene Wissenschaftlerin. Ihre Forschung konzentriert sich auf die Bewertung der kausalen Auswirkungen von Gesundheitsinterventionen und -politiken. Sie liebt es, methodische Innovationen aus der Statistik, der Kausalinferenz und dem maschinellen Lernen einzubeziehen, um robuste Antworten auf politisch relevante Forschungsfragen zu geben.

Über die eingeladenen Hauptvorträge hinaus gab es verschiedene Vorträge von (Nachwuchs-)Wissenschaftlern aus Bremen, Düsseldorf und Mainz. Neben der kausalen Inferenz ging es hierbei auch um Themen wie Präzisionsmedizin und Fallzahlplanung beim Vergleich von Diagnosemethoden. Weitere Informationen zu dem Programm sind online verfügbar (https://www.unimedizin-mainz.de/smde/autumn-workshop-2023.html).

Auf dem Herbstworkshop fand auch eine AG Sitzung statt bei dem das neue Leitungsteam der AG gewählt wurde. Verena Hoffmann bleibt der AG als Leiterin erhalten und es konnten drei junge Wissenschaftler*innen als stellvertretende Leiter dazugewonnen werden. Das neue Team besteht nun aus:

  • PD Dr. Verena Hoffmann, München (Leiterin)
  • Dr. Manuel Feißt, Heidelberg (Stv. Leiter)
  • Alexandra Strobel, Halle (Stv. Leiterin)
  • Tim Mori, Düsseldorf (Stv. Leiter)

Somit endet die Amtszeit von:

  • Prof. Dr. Sarah Friedrich, Augsburg (Stv. Leiterin)
  • Dr. Ann-Kathrin Ozga, Hamburg (Stv. Leiterin)
  • Dr. Maria Stark, München (Stv. Leiterin)

Vielen Dank für die erfolgreiche Leitung der AG in den letzten Jahren!

Tätigkeiten im Berichtszeitraum 2022

Die Tätigkeiten der AG „Statistische Methodik in der klinischen Forschung“ lagen in diesem Berichtszeitraum hauptsächlich auf der Ausrichtung des alljährlichen Herbstworkshops, sowie der Förderung von Diskussionen über den Umgang mit Auswirkungen von SARS-Cov-2 auf klinische Studien.

Der Herbstworkshop zum Thema „Data Quality and Initial Data Analysis” wurde gemeinsam mit den AGs „Statistische Methoden in der Medizin“ (IBS-DR), „Statistische Methoden in der Epidemiologie“ (IBS-DR, DGEpi) und „Epidemiologische Methoden“ (DGEpi, GMDS, DGSMP) am 17. und 18.11.2022 in Kooperation mit NFDI4Health und TMF e.V durchgeführt.

Wir haben dieses Thema gewählt, weil der Umgang mit Datenqualität in den Gesundheitswissenschaften von einem beeindruckenden Paradoxon geprägt ist. Einerseits wird das Erreichen einer hohen Datenqualität unbestritten als wesentlich für valide wissenschaftliche Schlussfolgerungen angesehen. Andererseits wird der Definition, der Bewertung und der Berichterstattung über die Datenqualität nur unzureichende Aufmerksamkeit geschenkt. Trotz zahlreicher einschlägiger theoretischer und angewandter Arbeiten fehlt es meist an entsprechenden Standards. Erschwerend kommt hinzu, dass weder die Bewertung noch die daraus resultierende Datenqualität von Datenstellen in der Regel transparent sind.
Dieser Workshop bestand daher aus zwei Teilen:

  • Aus einem theoretischen Teil zu Definitionen von Datenqualität und Datenqualitätsrahmenwerken.
  • Aus einen angewandten Teil über Werkzeuge und Statistiken zur Bewertung der Datenqualität und allgemeiner Dateneigenschaften.

Die Vorträge befassten sich mit dem Umgang mit Datenqualität in Forschungsdatensammlungen sowie in elektronischen Gesundheitsdatensätzen und anderen Quellen, die nicht primär zu Forschungszwecken erhoben wurden. Wir befassten uns mit Bewertungen in laufenden Datensammlungen als Teil einer Datenüberwachung sowie mit Bewertungen zwischen dem Ende der Datensammlungen und dem Beginn der wesentlichen statistischen Analysen. Letzteres wird gemeinhin als erste Datenanalyse (IDA) bezeichnet, bei der speziell die Eignung eines Datenkörpers für einen bestimmten Forschungszweck bewertet wird.

Als eingeladene Redner:innen konnten wir Oliver Schmidt, Clair Blacketer, Matthias Löbe, Marianne Huebner, Lisa Ehrlinger, Joany Marino, Elisa Kasbohm, Richard Iannone, Stephan Struckmann, Georg Heinze und Lara Lusa gewinnen. Zahlreiche weitere interessante Beiträge zum Thema IDA bereicherten den Workshop. Wir danken allen für Ihre Teilnahme.

Eine AG-Sitzung fand während des Herbstworkshops statt.

GMDS Jahresbericht 2023

Arbeitsgruppe
Statistische Methodik in der klinischen Forschung

PD Dr. Verena Hoffmann, München (Leiterin
Dr. Manuel Feißt, Heidelberg (Stv. Leiter)
Alexandra Strobel, Halle (Stv. Leiterin)
Tim Mori, Düsseldorf (Stv. Leiter)

Tätigkeit vom 1. Januar 2023 bis 31. Dezember 2023

Die Tätigkeiten der AG „Statistische Methodik in der klinischen Forschung“ lagen in diesem Berichtszeitraum hauptsächlich auf der Ausrichtung des alljährlichen Herbstworkshops, sowie der Übergabe der AG Leitung.

Der jährliche Herbstworkshop der Arbeitsgruppen "Statistische Methoden in der Medizin" (IBS-DR), "Statistische Methoden in der Epidemiologie" (IBS-DR, DGEpi), "Statistische Methoden in der klinischen Forschung" (GMDS) und "Epidemiologische Methoden" (DGEpi, GMDS, DGSMP) fand am 9. und 10. November 2023 im Institut für Medizinische Biometrie, Epidemiologie und Informatik in Mainz zum Thema Causal Machine Learning statt.

Wir konnten zwei ausgezeichnete Redner*innen für die Keynote Lectures gewinnen:

  • Nicholas Latimer (https://www.sheffield.ac.uk/smph/nicholas-latimer) ist Professor für Gesundheitsökonomie.  Seine Forschungsinteressen konzentrieren sich auf die Methodik der ökonomischen Bewertung, mit besonderem Schwerpunkt auf der Einbeziehung der Überlebensanalyse in ökonomischen Modellen. Sein besonderes Interesse gilt dem Einsatz von Causal Inference Methoden zur Schätzung der vergleichenden Wirksamkeit in klinischen Studien, die durch Behandlungswechsel beeinträchtigt werden und in Beobachtungsdaten.
  • Noemi Kreif (https://www.york.ac.u k/che/staff/research/noe i-kreif/) ist eine erfahrene Wissenschaftlerin. Ihre Forschung konzentriert sich auf die Bewertung der kausalen Auswirkungen von Gesundheitsinterventionen und -politiken. Sie liebt es, methodische Innovationen aus der Statistik, der Kausalinferenz und dem maschinellen Lernen einzubeziehen, um robuste Antworten auf politisch relevante Forschungsfragen zu geben.

Über die eingeladenen Hauptvorträge hinaus gab es verschiedene Vorträge von (Nachwuchs-)Wissenschaftlern aus Bremen, Düsseldorf und Mainz. Neben der kausalen Inferenz ging es hierbei auch um Themen wie Präzisionsmedizin und Fallzahlplanung beim Vergleich von Diagnosemethoden. Weitere Informationen zu dem Programm sind online verfügbar (https://www.unimedizin-mainz.de/smde/autumn-workshop-2023.html).

Auf dem Herbstworkshop fand auch eine AG Sitzung statt bei dem das neue Leitungsteam der AG gewählt wurde. Verena Hoffmann bleibt der AG als Leiterin erhalten und es konnten drei junge Wissenschaftler*innen als stellvertretende Leiter dazugewonnen werden. Das neue Team besteht nun aus:

  • PD Dr. Verena Hoffmann, München (Leiterin)
  • Dr. Manuel Feißt, Heidelberg (Stv. Leiter)
  • Alexandra Strobel, Halle (Stv. Leiterin)
  • Tim Mori, Düsseldorf (Stv. Leiter)

Somit endet die Amtszeit von:

  • Prof. Dr. Sarah Friedrich, Augsburg (Stv. Leiterin)
  • Dr. Ann-Kathrin Ozga, Hamburg (Stv. Leiterin)
  • Dr. Maria Stark, München (Stv. Leiterin)

Vielen Dank für die erfolgreiche Leitung der AG in den letzten Jahren!

Amtszeit der Leiter*innen und deren Vertretung

November 2023 bis November 2026